8月14日,英国NICE公布了一项指导意见的最终草稿,对于以下几种情况均不建议使用阿比特龙:①接受激素治疗(雄激素阻断治疗)但肿瘤播散者;②症状不多未开始化疗者。该指导意见否决了晚期前列腺癌患者在化疗前应用阿比特龙,正式指南Prostate cancer (metastatic, hormone relapsed, not treated with chemotherapy) - abiraterone acetate (with prednisolone)将于2014年9月发布。
8月14日,英国NICE公布了一项指导意见的最终草稿,对于以下几种情况均不建议使用阿比特龙:①接受激素治疗(雄激素阻断治疗)但肿瘤播散者;②症状不多未开始化疗者。该指导意见否决了晚期前列腺癌患者在化疗前应用阿比特龙,正式指南Prostate cancer (metastatic, hormone relapsed, not treated with chemotherapy) - abiraterone acetate (with prednisolone)将于2014年9月发布。
制药商和证据审查小组双双发现,每QALY(质量校正生命年)的总成本远远高于一般考虑的成本效益范围(获得一个QALY的成本为2万~3万英镑),制药商的基本案例每获得一个QALY的成本为46700英镑。
阿比特龙的价格为2930英镑/120片(含增值税),其给药方式为每日1次,每次4片(250 mg/片)。针对部分患者,制药商有不同的折扣方案。
委员会认为转移性激素治疗复发的前列腺癌患者在无化疗适应证的情况下,其平均预期寿命不超过24个月,在这个阶段使用阿比特龙不满足短预期寿命的临终标准,由于不满足这第一个标准,委员会未对阿比特龙是否满足其他标准给出正式结论。
在最终指南发布前,NHS各地机构可根据当地的资金情况对特定治疗手段做出规定,但一旦最终指南发布,就将在全国各地统一执行。
NICE首席执行主席Andre Dillon爵士表示:“NICE已经推荐在多西紫杉醇化疗后应用阿比特龙。这次,我们对该药在治疗更早期阶段的应用进行了评估。阿比特龙并不是一种新药,但这是这类药物中应用于化疗之前的首次尝试。我们清楚,对于患者而言,能够推迟化疗和避免化疗相关的不良反应是多么重要,因此,我们对于不能作出这一推荐深表遗憾。但是,制药企业自己的经济模型显示,药物所带来的获益不足以匹配它的价格。”相关临床证据来自COI-AA-302试验,但该研究同时也显示,与安慰剂相比,阿比特龙能延长无进展生存期。
其实,这一消息在今年5月就已经传出。在一片争议声中,NICE仍然维持了这一推荐。伦敦癌症研究所临时执行所长Paul Workman对此表示沮丧:“由于这项决定的出台,将有很多前列腺癌患者在疾病早期错失使用阿比特龙的机会,对此我们深感沮丧。有非常明确的证据显示,在化疗前给予阿比特龙有利于患者活得更长、活得更好。我们强烈要求NICE和制药企业重新坐下来,寻求各种解决办法,使阿比特龙在这类人群中应用的价格能降到一个NHS(英国国民健康保险制度)能够负担的水平。”
“阿比特龙是由癌症研究所研发的,是目前前列腺癌化疗后的标准治疗方案——根据NICE自己的临终标准,这具有成本效益。但NICE并没有按照同一个临终标准来灵活评估阿比特龙在化疗前的应用——仅仅因为患者存活时间超过了2年的临界值,这显然是不符合逻辑的。当前这个估价规则无形中产生了一个匪夷所思的后果,即患者必须要等到自己的预期寿命下降后才能得到NHS中那些对自身有益的药物。”
“阿比特龙能使患者在治疗期间维持更好的健康状态,延长中位生存期,还能大幅延长部分患者的预期寿命。但现在,患者不得不一直等待,直到他们进入生命的最后一段日子,才能得到这个治疗。同时,那些虚弱得无法进行化疗的患者将面临永远不可能使用阿比特龙的结局。”
“癌症最新的遗传和分子生物学进展带来了革命性的新治疗手段,患者能够从这些手段中获益才是最关键的。我们相信,当前的NICE药物估价系统对一项治疗手段的创新性考虑得太少了,我们担心这些处于讨论中的新规则将使这样的情形恶化。很多现代靶向治疗药物在早期应用或联合应用时很可能会更加有效,但如果创新性药物无法逾越NICE审批的障碍,这就不可能实现。”
之前,Workman就曾表示,阿比特龙是自己成功的受害者——因为它的新作用机制意味着它不容易符合当前评估治疗的体系。而且阿比特龙绝不是唯一一个受到限制的新药。