首先，非常高兴能参加EHA会议，本次我们血研所有多项基础及临床研究工作将在EHA会议上报告（4个）或展示（7个）。在血液病的多个研究领域，我们的研究均取得了较为有影响力的成果，例如：单倍体骨髓移植方面的“北京方案”、微小残留病（MRD）在血液病诊断及预后评估方面的研究、ITP相关的研究以及骨髓微环境、肿瘤标记物研究等。下面由我们血研所的青年学者逐一进行研究进展的概述。

 

 

近年来，由北京大学人民医院牵头的两个多中心研究显示，基于Bu/CY/ATG预处理的单倍体移植方案，作为挽救及一线治疗选择用于重型再生障碍性贫血（SAA）时，其疗效均与同胞全合相当。本次会议，我们研究组的成果展示为：单倍体移植治疗成人SAA的疗效评估及预后分析。我们发现在成人SAA中：单倍体移植植入率高，且无失败生存率比较理想，这些结果对目前国际指南上移植年龄的限制及SAA治疗的运算法则将是有力的补充。

 

 

本次EHA会议，我们的研究成果展示主要为：成人急性淋巴细胞白血病（ALL）新型分子标志物的发现及研究。并对其中最为重要的分子标记物CSRP2进行了较为深入的研究，其体内外实验结果显示：CSRP2在ALL细胞的增殖、凋亡、周期及耐药方面具有重要的作用。且相关临床研究显示：CSRP2是正常核型ALL患者的不良预后因素之一，这对于ALL的诊治具有重要意义。

 

 

本次EHA会议，我们的研究成果展示主要为：基于微小残留病（MRD）监测的干扰素干预方案。MRD监测是骨髓移植后复发的重要预测手段，而基于MRD监测的免疫干预治疗能显著降低复发，目前最有效的手段是供者淋巴细胞输注（DLI），但有部分患者移植后没有条件接受DLI，因此我们采用基于MRD监测的干扰素干预治疗。我们的研究显示：基于MRD监测的干扰素干预方案对于降低骨髓移植后复发的安全性及有效性均较理想。

 

 

本次EHA会议上，我们通过会议发言展示了课题组最新研究成果：主要是研究了骨髓微环境中细胞间的通讯方式与造血恢复的关系。国内外研究表明，大剂量化疗以及造血干细胞移植术预处理可损伤骨髓微环境，导致骨髓造血恢复延迟或不完全恢复，是临床上治疗恶性血液病的主要并发症之一。我们主要研究骨髓微环境中两大基质细胞（间充质干细胞以及内皮细胞）之间的胞间通讯方式。我们的研究结果显示：间充质干细胞可通过隧道纳米管传输线粒体给化疗应激受损后的内皮细胞，进而影响内皮细胞增殖、凋亡及血管形成等功能，从而有助于促进造血功能的恢复。很荣幸我们的研究成果可以在EHA会议上进行报告。谢谢大家。

 

 

本次EHA会议上，我们的研究成果展示主要为：再生障碍性贫血患者进行单倍体移植治疗后的免疫重建规律及影响免疫重建的因素。国内外有多项研究结果显示：单倍体移植在再生障碍性贫血的治疗中具有相当的疗效。移植后免疫重建延迟是影响移植预后的关键因素。但是目前，再障患者单倍体移植治疗后的免疫重建尚缺少系统报道。我们的研究成果将为再障患者移植后免疫重建提供参考，继而更好地改善患者预后。

 

 

在本次EHA会议上，我们以口头报告的形式展示了骨髓微环境中T细胞异常活化参与造血干细胞移植后植入功能不良的发生。植入功能不良是一种移植后严重并发症，其发病机制尚不明确。黄晓军教授课题组近几年从骨髓微环境的角度对植入功能不良的发生机制进行了一系列的研究，本次会议报道的是从骨髓免疫微环境角度探索植入功能不良发生机制的最新成果。我们的研究成果在部分揭示了植入不良发生机制的同时为植入功能不良的临床治疗提供了新的思路。

 

 

我们在本次EHA会议上报告了两项ITP相关的工作成果。ITP是临床最为常见的出血性疾病之一，患者出血风险高、生活质量低，其发病机制以及治疗的相关研究有重要的临床及理论意义。首先我们以口头发言的形式展示了有关ITP治疗的一项多中心随机对照临床试验结果。对于一线糖皮质激素抵抗或复发的患者，二线治疗方案选择仍然面临较大挑战。由于我国地区间经济发展差异等种种原因，国际上推荐的美罗华、TPO受体激动剂等治疗在国内难以广泛实施。我们的研究显示：采用口服全反式维甲酸联合达那唑用于激素抵抗或耐药ITP患者的二线治疗，其起效较快，持续缓解率高，不良反应轻微，为ITP治疗提供了新思路。此外，课题组以壁报的形式展示了ITP发病的新机制。ITP患者巨核细胞存在前血小板生成障碍。1-磷酸鞘氨醇(S1P) 是调节细胞内外多种生物学功能的重要信号分子之一。我们研究发现，ITP患者骨髓巨核细胞内S1P减少，表面S1PR1和S1PR4表达减低，均可造成巨核细胞前血小板生成障碍。采用全反式维甲酸、 S1pr1受体激动剂SEW2871， 以及外源S1P的使用可在一定程度上纠正ITP巨核细胞损伤，为治疗提供新方向。