中国多中心研究数据——互补性移植方案持续改善地贫患者移植效果

 

李春富教授领衔的该项多中心研究由南方医科大学南方医院、广州市妇女儿童中心和新加坡KK妇幼医院三家医院的儿童造血干细胞中心合作完成。李春富教授报告了团队应用互补移植方案（NF-14-TM-CT方案，即单倍体相合移植之后，使用环磷酰胺进行处理，随后进行脐带血移植）治疗131例地贫患者的显著疗效。结果显示，4年总体生存率为97.6%，无地贫生存率（TFS）为96%。

 

李春富教授指出，在2008年以前重型β地中海贫血（Thalassemia Major，TM）的治疗效果在全国乃至全球都不是很好，变更供者移植（ADT）治疗地中海贫血的治愈率仅有50%～60%，中国的情况也是如此。为了提高地贫移植疗效，李春富教授根据以往经验设计了NF-08-TM方案，使TM无关移植效果迅速提高到90%以上，研究结果于2012年发表在全球血液病顶级杂志Blood上。为了验证NF-08-TM方案的疗效，李春富教授联合南方医科大学南方医院、广州市妇女儿童中心、深圳市儿童医院、四川大学华西第二医院开展了多中心研究，2009～2016年共586例患者接受了NF-08-TM方案的移植并持续随访到2018年。变更供者HSCT（ADT）包括无关供者移植（UDT）、脐带血移植（CBT）和父母供者移植（PDT），10/10 HLA相合的移植治愈率都超过90%。凭借该项研究，李春富教授获选了今年欧洲血液学年会（EHA）大会主会场口头报告。在本次ASH大会上，李春富教授报告了升级的CT方案（NF-14-TM-CT方案）结果，从2014～2019年，共131例地贫患者接受了NF-14-TM-CT方案的移植，中位随访13个月，4年总体生存率为97.6%，无地贫生存率（TFS）为96%，移植相关死亡率（TRM）为2.4%。

 

李春富教授是中国乃至全球知名的儿童血液病专家，2017年获得宋庆龄儿科医学奖，其研究成果多次在国际学术大会和顶级学术期刊上发表。2016年第58届美国血液病年会（ASH）两场口头发言，报告了李春富教授设计的半相合移植方案，分别治疗白血病和地贫，结果获得好评。2018年12月，美国圣地亚哥举办的第60届ASH会议上，李春富教授代表国际骨髓移植研究中心（CIBMTR），进行了题目为《Related and Unrelated Donor Transplantation forβThalassemia major:Results of an International Survey》（重型β地中海贫血亲缘和非亲缘供者移植的一项国际调查结果）大会发言。据统计，这是首例由华人领衔作为主要研究者的CIBMTR研究项目，代表了国际地贫移植的最高水平。

 

互补性移植方案改善JMML的中国数据

 

李春富教授带领的团队在国内外学术盛会上从不缺席，其团队彭智勇医生在本次ASH大会上更新了互补性移植方案治疗JMML的中国数据。幼年早粒单核细胞白血病（JMML）是一种婴幼儿罕见病，素有“儿童白血病之王”称号，患儿往往在发病一年内就死亡。JMML对化疗效果差，造血干细胞移植（HSCT）是目前唯一被证实可能治愈JMML的治疗方案，但移植后复发率较高，复发仍是治疗失败的主要原因。JMML病人甲基化水平高，去甲基化药物地西他滨（DAC）有起到免疫调节作用，可以作为移植的桥接治疗。因此，彭智勇医生所在团队设计去甲基化药物联合异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的新型CT方案以期改善JMML的临床疗效。

 

研究结果显示，两个HSCT中心48例患者中，5年总体生存率（OS）为90.1%，无病生存率（DFS）为86.9%，移植相关死亡率（TRM）为4.4%。26例患者成功植入单倍体细胞，22例患者成功植入脐带血细胞。以上研究结果显示，互补移植方案显著改善了JMML-HSCT的疗效，且临床安全，去甲基化药物在这一过程中可能发挥了重要的作用。

 

钻研科研，持续创新，南方春富（儿童）血液病研究院在研究进展、临床成果的道路上一路向前，始终践行“生命高于一切”的办院理念，并不断探索新技术、新方法，力求最大程度提高疗效，为众多血液病患者带来生的希望。