回顾性研究的结果表明，携带FLT3内部串联重复（FLT3-ITD）的急性髓系白血病患者在接受异基因造血干细胞移植后，给予多靶点TKI索拉非尼维持治疗可以减少复发。南方医科大学血液病研究所刘启发教授团队开展的这项研究旨在评估索拉非尼在移植后维持治疗的有效性和耐受性。

 

这是一项在国内7个医院进行的开放标签、随机3期试验。入组患者（年龄18-60岁）为携带FLT3-ITD突变的急性髓系白血病，正在接受异基因造血干细胞移植，ECOG评分为0-2，移植前后获得完全缓解，并在移植后60天内获得血液学恢复。患者在移植后30-60天被随机分配（1:1）至索拉非尼维持治疗组（400 mg，bid）或对照组。主要终点是意向性治疗人群的1年累积复发率。

 

从2015年6月20日至2018年7月21日，共有202例患者被随机分配到索拉非尼维持组（n=100）或对照组（n=102）。移植后平均随访21.3个月（IQR 15.0～37.0）。索拉非尼组1年累积复发率为7.0%（95%CI：3.1～13.1），对照组为24.5%（16.6～33.2）（HR 0.25，95%CI：0.11～0.57；P=0.0010）。

 

移植后210天内，最常见的3级和4级不良事件是感染（25% vs 24%）、急性移植物抗宿主病（GVHD 23% vs 21%）、慢性GVHD（18% vs 17%）和血液毒性（15% vs 7%）。无治疗相关死亡。

 

该研究表明，对于接受异基因造血干细胞移植的FLT3-ITD急性髓系白血病患者，移植后索拉非尼维持治疗可减少复发，且耐受性良好。该治疗方案或将是FLT3-ITD急性髓系白血病患者的新选择。

 

参考文献：

Xuan L， Wang Y， Huang F， et al. Sorafenib maintenance in patients with FLT3-ITD acute myeloid leukaemia undergoing allogeneic haematopoietic stem-cell transplantation: an open-label， multicentre， randomised phase 3 trial [published online ahead of print， 2020 Aug 10]. Lancet Oncol. 2020;S1470-2045(20)30455-1. doi:10.1016/S1470-2045(20)30455-1